联系人:挂号跑腿 | 微信:18910579989| 手机号码:18910579989
你们好！我是一名软骨发育不全患儿的家长孩子在使用伏索利肽后治疗效果显著，我们心中充满了希望，这种从绝望到希望的巨大转变，让我们对政府充满了感恩
今年，市人大代表、科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司对外事务部总经理胡晓霞带着一封患儿家长的感谢信参加市十六届人大三次会议。去年，北京市天竺综合保税区罕见病药品保障先行区建设取得了显著成效。许多患者从无药用到有药用，得到了有效的治疗。胡晓霞欣慰地告诉记者。
这是一位患儿家长的肺腑之言。我家宝宝出生后被诊断为软骨发育不全，这一信息使我的整个家庭仿佛坠入了无底的深渊。我利用了所有我可以利用的时间，通过线上线下各种渠道了解该疾病，前往北京、上海各大医院去探寻专家、教授，希望我的宝宝能够得到及时有效的救治。但是，很多医院对该疾病了解甚少、束手无策，只能安慰我们耐心照顾、养养看，等待治疗药物的上市。幸运的是，孩子坚强地闯过了1岁大关，且通过北京儿童医院，我们了解到宝宝可以用伏索利肽来进行治疗了。
作为医药行业的从业人员，胡晓霞长期关注罕见病药物。2023年底，北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品。去年，胡晓霞在市两会期间提交了《关于罕见病药品保障先行区政策的建议》，结合海南博鳌乐城医疗旅游先行区探索的经验，为政策的完善提出了建议。
当时，北京的一些罕见病患者只有到海南博鳌的先行区治疗，才能使用到急需的药品；还有很多患者选择境外代购，患者权益无法得到保障。北京的医疗资源更为集中，在罕见病治疗上，需要充分发挥北京医疗资源的优势，服务患者。胡晓霞说，建议提交之后，还没出会场，她就接到了市药监局和市卫生健康委等多个部门的电话，邀请她共同探讨政策完善事宜。
2024年春节前，北京儿童医院启动罕见病儿童软骨发育不全药品伏索利肽的境外紧急采购及进口程序。在多方的大力支持下，仅用40天，伏索利肽便获得审批，创临床急需药品临时进口审批最快纪录。去年4月11日，北京儿童医院为一对双胞胎宝宝开出首张伏索利肽处方。
北京先行区模式的成功实践，不仅为罕见病患者提供了切实的用药保障，也为全球创新药品在中国的注册和使用提供了可复制的经验。如今，北京儿童医院已为国内外21位患者开具了伏索利肽处方，给更多患儿家庭带来了希望。
去年，胡晓霞积极走访调研，了解患者急需药品情况；与医疗机构沟通，了解临床需求，有针对性地协助医疗机构从全球寻找临床急需的罕见病药品。现在依靠天竺保税区的综合保税备货功能，药品可以根据临床使用的需求分批次入关，改变了以往人等药的局面，真正实现了药等人。这种药品保障的方式是北京首创的。胡晓霞说。
今年，胡晓霞针对罕见病药品的可及性带来了一份新建议。罕见病药品价格高昂，绝大多数家庭无法长期承担。所以我建议将临床急需药品包括罕见病药品，纳入北京市普惠健康保海外特药责任险，允许北京参保患者在北京先行区直接用药并享受普惠健康保报销，让更多患者享受到政策红利，切实提升人民群众的健康福祉。
类似：天津各大医院黄牛代挂号电话票贩子号贩子网上预约挂号,住院检查加快,探索网络安全新边界 打造更具韧性的数字经济“生命线”，首都医科大学附属阜外医院黄牛代挂号电话票贩子号贩子网上预约挂号,住院检查加快,能源转型持续推进 设备更新释放绿色发展动